Zgoda na nowe badanie dotyczące leczenia ALS

Firma NeuroSense Therapeutics Ltd. ogłosiła dzisiaj, że otrzymała zgodę amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) na rozpoczęcie badania farmakokinetycznego PrimeC u zdrowych osób dorosłych. PrimeC to nowatorska formuła doustna o przedłużonym uwalnianiu, składająca się z unikalnej kombinacji dwóch leków zatwierdzonych przez FDA: cyprofloksacyny i celekoksybu o ustalonej dawce. PrimeC został zaprojektowany tak, aby synergistycznie oddziaływać na kilka kluczowych mechanizmów stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), które przyczyniają się do degeneracji neuronów ruchowych, zapalenia, akumulacji żelaza i upośledzonej regulacji RNA, aby potencjalnie hamować postęp ALS.     

PrimeC otrzymał oznaczenie leku sierocego przez FDA i Europejską Agencję Leków (EMA). NeuroSense ukończył badanie kliniczne fazy IIa, które z powodzeniem spełniło punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności, w tym zmniejszenie pogorszenia czynności i układu oddechowego oraz statystycznie istotne zmiany w markerach biologicznych związanych z ALS, wskazujące na aktywność biologiczną PrimeC. Firma planuje rozpocząć międzynarodowe badanie fazy IIb z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo w drugim kwartale 2 r. ze zoptymalizowaną dawką i unikalną ulepszoną formułą.

Badanie farmakokinetyczne (NCT05232461) jest otwartym, randomizowanym, randomizowanym badaniem fazy I, obejmującym trzy dawki i trzy okresy leczenia, w celu oceny wpływu pokarmu na biodostępność PrimeC w porównaniu z biodostępnością jednocześnie podawanych tabletek cyprofloksacyny oraz kapsułki celekoksybu u 12 zdrowych osób dorosłych w Stanach Zjednoczonych.

„Dane z naszego badania klinicznego fazy IIa potwierdziły, że PrimeC jest nowatorską terapią, która może pomóc osobom z ALS i skierować się na rynek o wartości 3 miliardów dolarów, który potrzebuje bardziej skutecznego leczenia” – powiedział dyrektor generalny NeuroSense, Alon Ben-Noon. „Ponieważ przygotowujemy się do rozpoczęcia naszego badania fazy IIb w ciągu najbliższych kilku miesięcy, celem naszego badania farmakokinetycznego w ramach FDA IND jest wygenerowanie dodatkowych danych na temat biodostępności PrimeC w odniesieniu do spożycia pokarmu przez zdrowe osoby. Jesteśmy głęboko zaangażowani w poprawę życia osób z ALS i jesteśmy dumni, że możemy opracować nowy potencjalny sposób leczenia tej złożonej choroby”. 

Firma NeuroSense ogłosiła niedawno trzeci etap współpracy z Massachusetts General Hospital w Bostonie nad nowatorskimi egzosomami pochodzenia neuronowego (NDE) w celu dalszego określenia zmian biologicznych w patologiach związanych z ALS oraz wpływu PrimeC na odpowiednie cele. Wyniki tego badania są spodziewane w II kwartale 2 r.

NeuroSense rozwija również programy dotyczące choroby Alzheimera dla swojego kandydata na lek CogniC i choroby Parkinsona dla StabiliC. Dane z badań przedklinicznych są spodziewane w drugiej połowie 2 r., a po złożeniu wniosku IND do FDA NeuroSense spodziewa się rozpoczęcia badań klinicznych w tych wskazaniach w pierwszej połowie 2022 r.