Odkryty przez partnera CStone, firmę Blueprint Medicines, AYVAKIT jest silnym, selektywnym i dostępnym doustnie inhibitorem zmutowanych kinaz KIT i PDGFRA. CStone ma wyłączną umowę o współpracy i umowę licencyjną z Blueprint Medicines na rozwój i komercjalizację AYVAKIT i niektórych innych kandydatów na leki w Chinach kontynentalnych, Hongkongu, Makau i na Tajwanie. Blueprint Medicines zachowuje prawa do rozwoju i sprzedaży AYVAKIT w pozostałych częściach świata.
Dr Frank Jiang, prezes i dyrektor generalny CStone, powiedział: „AYVAKIT jest pierwszym zatwierdzeniem produktu CStone w Hongkongu w Chinach. Na początku tego roku AYVAKIT został również zatwierdzony w Chinach kontynentalnych i na Tajwanie. Cieszymy się, że możemy zaoferować to innowacyjne leczenie większej liczbie pacjentów z GIST, których guzy są nosicielami mutacji PDGFRA D842V. Firma CStone jest zaangażowana w dostarczanie skutecznych, innowacyjnych terapii pacjentom na całym świecie. W przyszłości będziemy dążyć do przyspieszenia rozwoju nowatorskich terapii, aby zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne większej liczby pacjentów z rakiem”.
Departament Zdrowia Hongkongu (DOH) zatwierdził AYVAKIT na podstawie danych z badania NAVIGATOR, otwartego badania fazy I z eskalacją/rozszerzaniem dawki, zaprojektowanego w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności AYVAKIT u pacjentów z nieoperacyjnymi lub przerzutowymi SENS. W grudniu 2020 r. European Journal of Cancer (EJC) opublikował zaktualizowane dane z badania NAVIGATOR obejmującego pacjentów z GIST z mutacją PDGFRA D842V. U 38 pacjentów z GIST z mutacją PDGFRA D842V, którzy otrzymali dawkę początkową 300 mg lub 400 mg raz na dobę, całkowity wskaźnik odpowiedzi (ORR) wyniósł 95% (36/38 pacjentów). U 28 z tych pacjentów, którzy otrzymali dawkę początkową 300 mg raz na dobę, ORR wyniósł 96% (27/28 pacjentów). Wskaźnik kontroli choroby (DCR) we wszystkich grupach dawkowania wynosił 100%. Mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) we wszystkich grupach dawkowania wyniosła 27.6 miesiąca. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem były niedokrwistość, zwiększenie stężenia bilirubiny we krwi, zmniejszenie liczby białych krwinek, zwiększenie aktywności kinazy kreatynowej we krwi, zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej, obrzęk twarzy, obrzęk powiek, zmniejszenie liczby neutrofili i zmiana koloru włosów. Dane wykazały, że AYVAKIT wykazał solidną, trwałą i głęboką aktywność kliniczną przy ogólnie dobrze tolerowanym profilu bezpieczeństwa.
CO WYNIEŚĆ Z TEGO ARTYKUŁU:
- The Hong Kong Department of Health (DOH) has approved AYVAKIT based on data from the NAVIGATOR study, an open-label, dose-escalation/dose-expansion phase I study designed to evaluate the safety and efficacy of AYVAKIT in patients with unresectable or metastatic GIST.
- In 38 patients with PDGFRA D842V mutant GIST who received a starting dose of 300 mg or 400 mg once daily, the overall response rate (ORR) was 95% (36/38 patients).
- CStone has an exclusive collaboration and license agreement with Blueprint Medicines for the development and commercialization of AYVAKIT and certain other drug candidates in Mainland China, Hong Kong, Macau and Taiwan.
