Nowe zastosowanie leku w leczeniu niedrobnokomórkowego raka płuc

CStone Pharmaceuticals, firma biofarmaceutyczna zajmująca się badaniami, rozwojem i komercjalizacją innowacyjnych terapii immunoonkologicznych i leków precyzyjnych, ogłosiła dzisiaj, że nowe zastosowanie leku (NDA) dla pralsetynibu w leczeniu przegrupowania podczas transfekcji (RET) jest dodatnie w fuzji miejscowo zaawansowany lub przerzutowy niedrobnokomórkowy rak płuc (NSCLC) został zaakceptowany w Hongkongu w Chinach.

Pralsetinib jest silnym i selektywnym inhibitorem RET odkrytym przez partnera CStone, firmę Blueprint Medicines. CStone ma wyłączną umowę o współpracy i umowę licencyjną z Blueprint Medicines na rozwój i komercjalizację pralsetynibu w Wielkich Chinach, które obejmują Chiny kontynentalne, Hongkong, Makau i Tajwan.

Dr Jason Yang, Chief Medical Officer of CStone, powiedział: „Jesteśmy bardzo zadowoleni, że po zatwierdzeniu AYVAKIT® (awapritinib) NDA innego innowacyjnego leku precyzyjnego, pralsetynibu, jest zaakceptowana do leczenia zaawansowanego NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji RET w leczeniu nieoperacyjnych lub przerzutowych guzów podścieliskowych przewodu pokarmowego z mutacją PDGFRA D842V w Hongkongu, Chiny w grudniu 2021 r. W globalnym badaniu fazy 1/2 ARROW pralsetinib wykazał trwałe korzyści kliniczne i ogólnie dobrze tolerowany profil bezpieczeństwa u pacjentów z fuzją RET -dodatni miejscowo zaawansowany lub przerzutowy NSCLC. Z niecierpliwością czekamy na potencjalne zatwierdzenie pralsetynibu w Hongkongu w Chinach, aby jak najszybciej pomóc większej liczbie pacjentów”.

Akceptacja pralsetynibu przez NDA w Hongkongu w Chinach opiera się na wynikach badania ARROW w fazie światowej 1/2. Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pralsetinibu u pacjentów z NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji RET, z rakiem rdzeniastym tarczycy z mutacją RET (MTC) i innymi zaawansowanymi guzami litymi z fuzją RET.

Wyniki badania ARROW u pacjentów na całym świecie z zaawansowanym NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji RET zostały zaprezentowane na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2021 r. korzyści u pacjentów z NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji RET, którzy mieli mierzalną chorobę na początku badania i otrzymywali dawkę początkową 2021 mg raz na dobę.

• U 68 pacjentów dotychczas nieleczonych całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) wyniósł 79% (95% CI: 68%, 88%). Wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR) wyniósł 6%, 10% pacjentów miało całkowitą regresję guzów docelowych, a 74% pacjentów miało odpowiedź częściową (PR). Mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) nie została osiągnięta (95% CI: 9.0 miesięcy, nie osiągnięto).

• U 126 pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali chemioterapię opartą na platynie, ORR wyniósł 62% (95% CI: 53%, 70%). Wskaźnik CR wyniósł 4%, 12% pacjentów miało całkowitą regresję guzów docelowych, a 58% pacjentów miało PR. Mediana DOR wyniosła 22.3 miesiąca (95% CI: 15.1 miesiąca, nie osiągnięta).

• W dniu zakończenia zbierania danych do badania włączono w sumie 471 pacjentów z różnymi typami nowotworów, którym podawano pralsetynib w dawce od 400 mg raz na dobę. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem zgłaszanymi przez badaczy były neutropenia, zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej, niedokrwistość, zmniejszenie liczby białych krwinek, zwiększenie aktywności aminotransferazy alaninowej, nadciśnienie, zaparcia i osłabienie.