Firma Akebia Therapeutics®, Inc. ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała list z pełną odpowiedzią (CRL) na wniosek Akebia's New Drug Application (NDA) dotyczący vadadustatu, eksperymentalnego czynnika indukowanego hipoksją doustną hydroksylazy prolilowej (HIF- Inhibitor PH) będący przedmiotem przeglądu w leczeniu niedokrwistości spowodowanej przewlekłą chorobą nerek (PChN). FDA wydaje listę CRL, aby wskazać, że cykl przeglądu wniosku jest zakończony i wniosek nie jest gotowy do zatwierdzenia w obecnej formie.

FDA stwierdziła, że dane zawarte w NDA nie potwierdzają korzystnej oceny stosunku korzyści do ryzyka stosowania vadadustatu u pacjentów dializowanych i niedializowanych. FDA wyraziła obawy dotyczące bezpieczeństwa, zauważając, że nie udało się osiągnąć równoważności MACE w populacji pacjentów niedializowanych, zwiększone ryzyko incydentów zakrzepowo-zatorowych spowodowane zakrzepicą dostępu naczyniowego u pacjentów dializowanych oraz ryzyko polekowego uszkodzenia wątroby. CRL stwierdziło, że Akebia mogłaby zbadać sposoby potencjalnego wykazania korzystnej oceny stosunku korzyści do ryzyka poprzez nowe badania kliniczne. Akebia omówi szczegóły CRL ze swoimi współpracownikami i poprosi o spotkanie z FDA.

„Jesteśmy bardzo rozczarowani otrzymaniem CRL dla vadadustatu, terapii, która może pomóc pacjentom z anemią z powodu PChN. Nadal uważamy, że dane potwierdzają pozytywną ocenę stosunku korzyści do ryzyka stosowania wadadustatu u pacjentów z niedokrwistością spowodowaną przewlekłą chorobą nerek, szczególnie u pacjentów dializowanych” – powiedział John P. Butler, dyrektor generalny Akebia. „Pomimo tej niepowodzenia nadal pracujemy nad naszym celem, jakim jest poprawa życia osób dotkniętych chorobą nerek”.

W październiku 2021 r. partner Akebia, Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Otsuka), złożył wstępny wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) wadadustatu do Europejskiej Agencji Leków dla wadadustatu, w celu leczenia niedokrwistości spowodowanej przewlekłą chorobą nerek u dorosłych; przegląd jest w toku. W Japonii wadadustat został zatwierdzony do leczenia niedokrwistości spowodowanej przewlekłą chorobą nerek zarówno u dorosłych pacjentów dializowanych, jak i niedializowanych.

Akebia zorganizuje telekonferencję w środę, 30 marca o 6:00 czasu wschodniego, aby omówić listę CRL i dalsze kroki.

CO WYNIEŚĆ Z TEGO ARTYKUŁU:

FDA wystawia listę CRL w celu wskazania, że cykl przeglądu wniosku został zakończony i że wniosek nie jest gotowy do zatwierdzenia w obecnej formie.
FDA wyraziła obawy dotyczące bezpieczeństwa, zwracając uwagę na niespełnienie kryterium równoważności MACE w populacji pacjentów niedializowanych, zwiększone ryzyko zdarzeń zakrzepowo-zatorowych spowodowane zakrzepicą dostępu naczyniowego u pacjentów dializowanych oraz ryzyko polekowego uszkodzenia wątroby.
FDA stwierdziła, że dane zawarte w NDA nie potwierdzają korzystnej oceny korzyści i ryzyka stosowania vadadustatu u pacjentów dializowanych i niedializowanych.