Nowa faza rozwoju genetycznego leczenia chorób sercowo-naczyniowych

Partnerstwo wykorzysta zintegrowaną platformę terapii genowej AAV firmy Skyline Therapeutics, opartą na zastrzeżonej technologii inżynierii wektorowej i projektowaniu oraz zdolności produkcyjnej, aby opracować innowacyjne terapie genowe ze szczególnym uwzględnieniem genetycznych kardiomiopatii rozstrzeniowych (DCM), grupy postępujących, wyniszczających chorób bez ukierunkowane opcje leczenia.

Zgodnie z umową BioMarin i Skyline Therapeutics będą współpracować w zakresie odkrywania i badań, aż do zastosowania Investigational New Drug Application (IND). BioMarin wnosi doświadczenie w rozwoju terapii genowej, biologii sercowo-naczyniowej i wglądu w genetyczne podstawy chorób, a Skyline wnosi swoją wiedzę specjalistyczną w zakresie opracowywania produktów terapii genowej, w tym inżynierii wektorowej i technologii projektowania oraz możliwości produkcyjnych w ramach tej współpracy. Każda firma będzie rozwijać programy poprzez rozwój kliniczny na swoich wcześniej zdefiniowanych terytoriach.  

W ramach wsparcia prac badawczo-rozwojowych na rzecz wspólnych projektów, Skyline Therapeutics otrzyma nieujawnioną płatność związaną z podpisaniem umowy, obejmującą płatność z góry i inwestycję kapitałową od BioMarin, i jest uprawniona do otrzymywania wcześniej określonych płatności za realizację celów badawczo-rozwojowych, regulacyjnych i handlowych.

BioMarin będzie miał prawa do komercjalizacji produktów terapeutycznych wynikających ze współpracy na swoich terytoriach, w tym w Stanach Zjednoczonych, Europie i Ameryce Łacińskiej, a Skyline Therapeutics będzie odpowiedzialna za komercjalizację w regionie Azji i Pacyfiku. Ponadto Skyline Therapeutics będzie uprawniona do otrzymywania opłat licencyjnych od przyszłej sprzedaży od BioMarin na jej terytoriach.

„Cieszymy się, że możemy ogłosić, że spodziewamy się owocnej współpracy na styku innowacyjnego podejścia Skyline do inżynierii i projektowania wektorów AAV oraz sprawdzonego doświadczenia naszego zespołu w tworzeniu i rozwijaniu terapii genowych” – powiedział Kevin Eggan, wiceprezes grupy, szef Badania i wczesny rozwój firmy BioMarin.

„Cieszymy się, że możemy współpracować z Skyline Therapeutics, aby zająć się tymi genetycznymi formami kardiomiopatii rozstrzeniowej. Ta współpraca wzmacnia nasze przywództwo w terapii genowej serca i rozszerza naszą współpracę badawczo-rozwojową na Azję, gdzie duża liczba pacjentów cierpi na te wyniszczające choroby – powiedziała Brinda Balakrishnan, wiceprezes grupy ds. rozwoju korporacyjnego i biznesowego w BioMarin. „Nie możemy się doczekać wspierania tej współpracy i dostarczania leków transformacyjnych pacjentom na całym świecie”.

„Kardiomiopatia rozstrzeniowa jest poważną chorobą serca, w której nieprawidłowości strukturalne lub funkcjonalne mięśnia sercowego mogą prowadzić do powikłań, takich jak arytmia i niewydolność serca, powodując znaczną zachorowalność i śmiertelność. Mutacje w wielu genach są związane z rozwojem DCM, między innymi z innymi etiologiami choroby” – powiedział Jay Hou, dyrektor naukowy w Skyline Therapeutics. „Wspólnie z zespołem BioMarin zidentyfikowaliśmy szereg krytycznych genów związanych z DCM. Cieszymy się, że możemy ściśle współpracować z BioMarin i zastosować naszą technologię wektorów AAV do zbadania tych nowych celów i opracowania nowatorskich metod leczenia pacjentów z DCM”.

„Współpraca z BioMarin wykorzystuje możliwości obu firm w rozwoju terapii genowych. Wraz z zespołem BioMarin mamy wspólny cel, jakim jest wspólna praca nad opracowaniem terapii genetycznych chorób sercowo-naczyniowych, które zaspokajają wysokie niezaspokojone potrzeby medyczne” – powiedział Amber Cai, dyrektor generalny Skyline Therapeutics. „Wspólnie wykorzystamy terapię genową do walki z chorobami sercowo-naczyniowymi dzięki pionierskiemu podejściu modyfikującemu chorobę, które może zmienić paradygmat leczenia w tych warunkach”.