Dzisiaj TSC Alliance® pochwala zatwierdzenie przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) HYFTOR™, który jest pierwszym zatwierdzonym przez FDA miejscowym leczeniem naczyniakowłókniaków twarzy u dorosłych i dzieci w wieku sześciu lat lub starszych z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC). . HYFTOR™, produkowany przez Nobelpharma America, LLC, ma status leku sierocego dla tego konkretnego wskazania.
„TSC Alliance naprawdę z zadowoleniem przyjmuje tę miejscową opcję leczenia naczyniakowłókniaków” – powiedział Kari Luther Rosbeck, prezes i dyrektor generalny TSC Alliance. „Ponieważ często wpływają na czyjś wygląd i mogą powodować krwawienie, to leczenie może naprawdę zmniejszyć wpływ tej manifestacji na dorosłych i dzieci z TSC. Jesteśmy wdzięczni za zaangażowanie Nobelpharmy w społeczność TSC.”
TSC jest rzadką chorobą genetyczną, która powoduje powstawanie nienowotworowych guzów na lub w ważnych narządach, w tym na skórze. Angiofibroma wywołane przez TSC to małe guzki, zwykle rozsiane po centralnej części twarzy, zwłaszcza na nosie i policzkach, i często skupione w bruzdach z boku nosa. Angiofibromy są zwykle mniejsze niż pieprz, ale mogą urosnąć. Mogą być w kolorze skóry, różowe lub czerwone. Naczyniakowłókniaki występują u większości osób z TSC powyżej 5 roku życia i mogą łatwo krwawić. Mogą również mieć negatywny wpływ na wygląd i obraz siebie, skłaniając niektóre osoby z TSC do unikania sytuacji społecznych.
„Podczas spotkania TSC Alliance w 2017 roku poświęconego opracowywaniu leków nakierowanych na pacjenta zewnętrznego, słyszeliśmy bezpośrednio od osób z TSC, w jaki sposób ryzyko krwawienia z twarzy osłabia ich zdolność do uprawiania aktywnego sportu” – powiedział dr Steven L. Roberds, dyrektor naukowy TSC Alliance: „Mamy nadzieję, że ten produkt pomoże większej liczbie ludzi żyć zdrowszym i szczęśliwszym życiem”.
CO WYNIEŚĆ Z TEGO ARTYKUŁU:
- Naczyniakowłókniaki wywołane przez TSC to małe guzki, zwykle rozproszone na środkowej części twarzy, szczególnie na nosie i policzkach, często skupione w rowkach po bokach nosa.
- „Ponieważ często wpływają one na wygląd i mogą powodować krwawienie, leczenie to może naprawdę zmniejszyć wpływ tych objawów na dorosłych i dzieci chorych na TSC.
- Zatwierdzenie przez Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) preparatu HYFTOR™, który jest pierwszym zatwierdzonym przez FDA lekiem do stosowania miejscowego w leczeniu naczyniakowłókniaków twarzy u dorosłych i dzieci w wieku sześciu lat lub starszych z zespołem stwardnienia guzowatego (TSC).
