Według nowego wstępnego badania, dzieci i nastolatki z zespołem Tourette'a, które są leczone eksperymentalnym lekiem zwanym ekopipamem, mogły uzyskać lepsze wyniki w testach nasilenia tików trzy miesiące później. Badania, które zostaną opublikowane w dniu dzisiejszym, 30 marca 2022 r., zostaną zaprezentowane na 74. dorocznym spotkaniu American Academy of Neurology, które odbędzie się osobiście w Seattle w dniach 2-7 kwietnia 2022 r. i wirtualnie w dniach 24-26 kwietnia 2022 r. Zespół Tourette'a jest zaburzenie neurologiczne charakteryzujące się tikami motorycznymi i werbalnymi, które są powtarzającymi się ruchami i wokalizacjami wywołanymi nieodpartą chęcią ich wykonania.
„Nasze wyniki są ekscytujące, ponieważ sugerują, że ekopipam jest obiecujący jako lek zmniejszający liczbę, częstotliwość i nasilenie tików, których doświadczają młodzi ludzie z zespołem Tourette'a” – powiedział autor badania Donald L. Gilbert, MD, z Cincinnati Children's Hospital Medical Center w Ohio i członek Amerykańskiej Akademii Neurologii. „Jest to szczególnie prawdziwe, ponieważ wiele osób z tą chorobą, które przyjmują obecnie dostępne leki, nadal ma wyniszczające objawy lub doświadcza przyrostu masy ciała lub innych skutków ubocznych”.
Badanie objęło 149 dzieci i nastolatków w wieku od 17 do 74 lat z zespołem Tourette'a. Podzielono ich na dwie grupy: 75 leczono ekopipamem, XNUMX placebo.
Naukowcy zmierzyli nasilenie tików uczestników za pomocą dwóch popularnych skal oceny tików na początku badania i ponownie trzy miesiące później. Pierwszy test mierzy tiki ruchowe i głosowe i ma maksymalny wynik 50. Drugi test analizuje ogólne objawy tików i stopień osłabienia związanego z tikami. Ma maksymalny wynik 100. Wyższe wyniki w każdym z testów wskazują na poważniejsze objawy i negatywny wpływ na codzienne życie.
Po trzech miesiącach naukowcy odkryli, że grupa przyjmująca ekopipam miała mniej i mniej nasilone tiki i ogólnie radziła sobie lepiej, zgodnie z wynikami obu testów.
Średnio uczestnicy przyjmujący ekopipam poprawili swój wynik nasilenia tików motorycznych i głosowych z 35 do 24, co stanowi spadek o 30%. Dla porównania, w porównaniu z osobami przyjmującymi placebo, u których w tym samym czasie średni wynik nasilenia tików poprawił się z 35 do 28, co oznacza spadek o 19%.
Kiedy badacze przyjrzeli się wynikom drugiego testu, aby ocenić ogólną skuteczność ekopipamu, odkryli, że u osób przyjmujących lek poprawił się średni wynik 68 do 46, co stanowi spadek o 32% w porównaniu z osobami przyjmującymi placebo, u których nastąpiła poprawa średni wynik 66 do 54, spadek o 20%.
Gilbert zauważył, że 34% uczestników przyjmujących ekopipam doświadczyło skutków ubocznych, takich jak bóle głowy i zmęczenie, podczas gdy 21% osób przyjmujących placebo.
„Poprzednie badania sugerują, że problemy z dopaminą, neuroprzekaźnikiem w mózgu, mogą być powiązane z objawami zespołu Tourette'a, a receptory dopaminy D1 odgrywają kluczową rolę” – powiedział Gilbert. „Receptory dopaminy znajdują się w ośrodkowym układzie nerwowym. Kiedy otrzymują dopaminę, tworzą sygnały dla różnych funkcji psychicznych i fizycznych, takich jak ruch. Różne receptory pomagają kontrolować różne funkcje. Chociaż ekopipam wciąż znajduje się w fazie testów, jest to pierwszy lek, którego celem jest receptor D1 zamiast receptora D2, który jest celem leków dostępnych obecnie na rynku. Nasze wyniki pokazują, że ekopipam zasługuje na więcej badań jako realna opcja leczenia zespołu Tourette'a u młodych ludzi w przyszłości”.
Ograniczeniem badania jest jego trzymiesięczna długość. Gilbert zauważył, że chociaż jest to standard dla tego typu badań, ważne będzie, aby dowiedzieć się, czy poprawa objawów utrzymuje się dłużej.
