Firma CStone Pharmaceuticals ogłosiła dzisiaj, że chińska Narodowa Agencja Produktów Medycznych (NMPA) zatwierdziła dodatkowe podanie nowego leku (sNDA) selektywnego inhibitora RET GAVRETO® (pralsetinib) do leczenia raka rdzeniastego tarczycy (MTC) z mutacją RET i fuzji RET -dodatni rak tarczycy (TC). Zatwierdzenie rozszerzyło oznakowane wskazania do GAVRETO w Chinach o pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z zaawansowanym lub przerzutowym MTC z mutacją RET, którzy wymagają leczenia ogólnoustrojowego oraz pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych z zaawansowanym lub przerzutowym TC z fuzją RET, który wymaga leczenia systemowego i jest oporny na radioaktywny jod (jeśli leczenie jodem radioaktywnym jest odpowiednie).

Odkryty przez partnera CStone, Blueprint Medicines, GAVRETO jest silnym i selektywnym inhibitorem RET. CStone ma wyłączną umowę o współpracy i umowę licencyjną z Blueprint Medicines na rozwój i komercjalizację GAVRETO w Chinach, które obejmują Chiny kontynentalne, Hongkong, Makau i Tajwan.

Dr Frank Jiang, prezes i dyrektor generalny CStone, powiedział: „Jesteśmy bardzo zadowoleni z zatwierdzenia GAVRETO przez sNDA, które zapewni nową opcję leczenia dla chińskich pacjentów z zaawansowanym rakiem rdzeniastym tarczycy z mutacją RET i rakiem tarczycy z fuzją RET . Chcemy również przekazać nasze specjalne podziękowania NMPA za priorytetowy przegląd. Firma CStone jest zawsze zaangażowana w opracowywanie innowacyjnych terapii w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów z rakiem. Będziemy nadal zwiększać wartość kliniczną i potencjał naszego rurociągu oraz zintensyfikować wysiłki, aby zapewnić pacjentom na całym świecie wysokiej jakości, innowacyjne leki”.

Profesor Ming Gao, główny badacz badania ARROW i prezes Tianjin Union Medical Center, powiedział: „Wskaźnik zachorowalności na raka tarczycy rośnie w ostatnich latach. Klinicznie istnieją ograniczone możliwości leczenia MTC i istnieje pilna potrzeba precyzyjnych terapii, zwłaszcza dla pacjentów z MTC z mutacją RET. GAVRETO wykazał silne i trwałe działanie przeciwnowotworowe u chińskich pacjentów z zaawansowanym lub przerzutowym MTC z mutacją RET, przy ogólnym bezpieczeństwie zgodnym z wynikami obserwowanymi w globalnym badaniu ARROW. Wraz z rozszerzeniem wskazań oznaczonych przez GAVRETO, z niecierpliwością czekamy na zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb klinicznych pacjentów z rakiem tarczycy”.

Dr Jason Yang, dyrektor medyczny CStone, powiedział: „Zatwierdzenie sNDA przez NMPA jest dla nas kolejnym kluczowym kamieniem milowym po tym, jak GAVRETO został zatwierdzony do leczenia pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym niedrobnokomórkowym rakiem płuca z fuzją RET . Chcielibyśmy podziękować wszystkim pacjentom i badaczom, którzy przyczynili się do badania klinicznego GAVRETO w rozszerzonych wskazaniach. Będziemy nadal rozwijać badania kliniczne GAVRETO w leczeniu wielu rodzajów nowotworów, abyśmy mogli szybko wprowadzić tę innowacyjną terapię, aby pomóc większej liczbie pacjentów”.

Zatwierdzenie sNDA opiera się na wynikach globalnego badania fazy 1/2 ARROW, zaprojektowanego w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GAVRETO u pacjentów z NSCLC z dodatnim wynikiem fuzji RET, z mutacją RET MTC i innymi zaawansowanymi guzami litymi z fuzjami RET . Od daty odcięcia danych 12 kwietnia 2021 r. do pomostowej kohorty rejestracyjnej globalnego badania ARROW włączono 28 pacjentów z zaawansowanym RET-mutantem MTC, którzy otrzymywali początkową dawkę GAVRETO w wysokości 400 mg raz na dobę. Wyniki badania wykazały, że potwierdzony odsetek odpowiedzi obiektywnych (ORR) u 26 pacjentów z RET z mutacją RET i mierzalną chorobą na początku badania wynosił 73.1%, w tym 3 z odpowiedzią całkowitą (CR) i 16 z odpowiedziami częściowymi (PR). Wskaźnik kontroli choroby (DCR) wyniósł 84.6%, a odpowiedzi obserwowano niezależnie od genotypu mutacji RET. Wśród 19 pacjentów z potwierdzoną odpowiedzią mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) nie została osiągnięta, a 9-miesięczny wskaźnik DOR wyniósł 100%. Poziomy kalcytoniny i antygenu rakowo-płodowego (CEA) zostały znacznie obniżone. GAVRETO był ogólnie dobrze tolerowany, nie wykryto żadnych nowych sygnałów bezpieczeństwa. Wyniki dla chińskiej kohorty rejestracyjnej pomostowej zostały zaprezentowane podczas późnej sesji ustnej abstraktów na 90. dorocznym spotkaniu American Thyroid Association (ATA) 2021.

CO WYNIEŚĆ Z TEGO ARTYKUŁU:

The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.