Naukowcy twierdzą, że przeszczep komórek macierzystych, zwłaszcza od członków tej samej rodziny, zmienił leczenie białaczki, choroby, która dotyka prawie pół miliona Amerykanów. I chociaż leczenie jest skuteczne u wielu osób, połowa osób, które poddają się zabiegowi, doświadcza jakiejś formy choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). Dzieje się tak, gdy nowo wszczepione komórki odpornościowe rozpoznają ciało gospodarza jako „obce”, a następnie atakują je, podobnie jak w przypadku atakującego wirusa.
Większość przypadków GvHD można leczyć, ale szacuje się, że jeden na 10 może zagrażać życiu. Z tego powodu naukowcy twierdzą, że leki immunosupresyjne są stosowane w celu zapobiegania GvHD przez komórki dawcy, a pacjenci, którzy w większości nie są spokrewnieni, są wcześniej dobierani z dawcami, gdy tylko jest to możliwe, aby upewnić się, że ich układ odpornościowy jest jak najbardziej podobny.
Nowe i trwające badanie, prowadzone przez naukowców z NYU Langone Health i jego Centrum Onkologicznego im. Laury i Isaaca Perlmuttera, wykazało, że nowy schemat leków immunosupresyjnych, cyklofosfamidu, abataceptu i takrolimusu, lepiej rozwiązał problem GvHD u osób leczonych z powodu rak krwi.
„Nasze wstępne wyniki pokazują, że stosowanie abataceptu w połączeniu z innymi lekami immunosupresyjnymi jest zarówno bezpiecznym, jak i skutecznym sposobem zapobiegania GvHD po przeszczepieniu komórek macierzystych z powodu raka krwi”, mówi główny badacz i hematolog Samer Al-Homsi, MD, MBA. „Oznaki GvHD z abataceptem były minimalne i w większości uleczalne. Żadne nie zagrażało życiu” – mówi Al-Homsi, profesor kliniczny na Wydziale Medycyny w NYU Grossman School of Medicine and Perlmutter Cancer Center.
Al-Homsi, który pełni również funkcję dyrektora programu transplantacji krwi i szpiku w NYU Langone and Perlmutter Cancer Center, prezentuje wyniki badań online 13 grudnia na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego w Atlancie.
Badanie wykazało, że wśród pierwszych 23 dorosłych pacjentów z agresywnymi nowotworami krwi, którym podawano leki po przeszczepie w ciągu trzech miesięcy, tylko czterech wykazało wczesne objawy GvHD, w tym wysypkę skórną, nudności, wymioty i biegunkę. Kolejne dwie reakcje rozwinęły się kilka tygodni później, głównie wysypki skórne. Wszystkie były skutecznie leczone innymi lekami na ich objawy. U żadnego nie wystąpiły poważniejsze objawy, w tym uszkodzenie wątroby lub trudności w oddychaniu. Jednak jeden pacjent, któremu przeszczep się nie powiódł, zmarł z powodu nawracającej białaczki. Reszta (22 mężczyzn i kobiety, czyli 95 procent) pozostaje wolna od raka przez ponad pięć miesięcy po przeszczepie, a od dawców komórki wykazują oznaki wytwarzania nowych, zdrowych i wolnych od raka komórek krwi.
Wraz z rosnącymi opcjami dawców dla wszystkich pacjentów, wyniki badania mogą potencjalnie rozwiązać problem różnic rasowych w przeszczepianiu komórek macierzystych. Biorąc pod uwagę dotychczasowy charakter puli dawców, czarni, Amerykanie pochodzenia azjatyckiego i Latynosi mają mniej niż jedną trzecią szans na znalezienie całkowicie dopasowanego dawcy komórek macierzystych o mniej niż jedną trzecią niż osoby rasy kaukaskiej, co pozostawia członków rodziny jako najbardziej wiarygodne źródło dawców. Około 12,000 XNUMX Amerykanów znajduje się obecnie na liście i czeka na krajowy rejestr programu szpiku kostnego, zauważa Al-Homsi.
Obecne badanie obejmowało przeszczepy komórek macierzystych od blisko spokrewnionych (w połowie dopasowanych) dawców i pacjentów, w tym rodziców, dzieci i rodzeństwa, ale których skład genetyczny nie był identyczny, przy czym kombinacja leków zwiększała prawdopodobieństwo pomyślnego przeszczepu.
Nowy schemat zastępuje tradycyjnie stosowany lek mykofenolan mofetylu abataceptem. Al-Homsi mówi, że abatacept jest „bardziej ukierunkowany” niż mykofenolan mofetylu i zapobiega „aktywacji” immunologicznych komórek T, co jest niezbędnym krokiem, zanim te komórki odpornościowe będą mogły zaatakować inne komórki. Abatacept jest już powszechnie zatwierdzony do leczenia innych zaburzeń immunologicznych, takich jak zapalenie stawów, i został pomyślnie przetestowany w zapobieganiu GvHD u blisko dobranych, niespokrewnionych dawców. Do tej pory w pełni dopasowani dawcy wykazywali lepsze wyniki w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi niż dawcy z częściowo dopasowanymi rodzinami, czyli tak zwani haploidentyczni.
Ponadto, w ramach zmienionego leczenia, naukowcy skrócili czas leczenia takrolimusem do trzech miesięcy, z pierwotnego okna leczenia wynoszącego sześć do dziewięciu miesięcy. Było to spowodowane potencjalnymi toksycznymi skutkami ubocznymi leku na nerki.
