Pierwsza zatwierdzona terapia cytopenii mielofibrozy

CTI BioPharma Corp. ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła VONJO (pakrytynib) do leczenia dorosłych z pierwotną lub wtórną (post-policythemia vera lub nadpłytkowością samoistną) dorosłych z włóknieniem szpiku z liczbą płytek krwi u osób dorosłych z pośrednim lub wysokim ryzykiem. poniżej 50 × 109/l. VONJO jest nowym doustnym inhibitorem kinazy o swoistości wobec JAK2 i IRAK1 bez hamowania JAK1. Zalecana dawka VONJO to 200 mg doustnie dwa razy dziennie. VONJO to pierwsza zatwierdzona terapia, która w szczególności odpowiada na potrzeby pacjentów z cytopenią mielofibrozy.             

„Dzisiejsze zatwierdzenie VONJO ustanawia nowy standard opieki nad pacjentami z włóknieniem szpiku cierpiącym na włóknienie cytopeniczne” – powiedział dr John Mascarenhas, profesor nadzwyczajny medycyny, hematologii i onkologii medycznej w Tisch Cancer Institute, Icahn School of Medicine w Mount Sinai w stanie Nowy Jork. . „Wykazano, że zwłóknienie szpiku z ciężką małopłytkowością, definiowaną jako liczba płytek krwi poniżej 50 × 109/l, prowadzi do słabych wyników przeżycia w połączeniu z wyniszczającymi objawami. Ograniczone możliwości leczenia sprawiły, że ta choroba jest obszarem pilnej, niezaspokojonej potrzeby medycznej. Cieszę się, że dla tych pacjentów jest teraz dostępna nowa, skuteczna i bezpieczna opcja leczenia”.

„W Stanach Zjednoczonych jest około 21,000 50 pacjentów ze zwłóknieniem szpiku, z których dwie trzecie ma cytopenię (małopłytkowość lub niedokrwistość), zwykle wynikającą z toksyczności innych zatwierdzonych terapii. Ciężka małopłytkowość, definiowana jako liczba płytek krwi poniżej 109 × 10/l, występuje w jednej trzeciej całej populacji z włóknieniem szpiku i ma szczególnie złe rokowania. Po zatwierdzeniu VONJO cieszymy się, że możemy teraz zaoferować nową terapię, która jest specjalnie zatwierdzona dla pacjentów z cytopenią mielofibrozy. Jesteśmy w pełni finansowani na komercyjne wprowadzenie na rynek, po naszych transakcjach długów i opłat licencyjnych z DRI, i nie możemy się doczekać, aby zapewnić pacjentom VONJO, potencjalnie najlepszą w swojej klasie terapię dla pacjentów z cytopenią mielofibrozy, w ciągu XNUMX dni” – powiedział Adam R. Craig , MD, Ph.D., Prezes i Dyrektor Generalny CTI Biopharma. „Chciałbym podziękować pacjentom, opiekunom, personelowi badań klinicznych oraz badaczom, którzy umożliwili przeprowadzenie badań klinicznych VONJO. Jestem również wdzięczny zespołowi CTI za ciężką pracę i poświęcenie oraz skupienie się na potrzebach pacjentów.”

Przyspieszone zatwierdzenie opiera się na wynikach skuteczności z kluczowego badania fazy 3 PERSIST-2 VONJO u pacjentów z mielofibrozą (liczba płytek krwi mniejsza lub równa 100 × 109/l). Pacjenci zostali przydzieleni losowo w stosunku 1:1:1 do grupy otrzymującej VONJO 200 mg dwa razy na dobę (BID), VONJO 400 mg raz na dobę (QD) lub najlepszą dostępną terapię (BAT). Wcześniejsza terapia inhibitorem JAK2 była dozwolona. W tym badaniu w kohorcie pacjentów z wyjściową liczbą płytek krwi poniżej 50 × 109/l, którzy byli leczeni pakrytynibem w dawce 200 mg BD, u 29% pacjentów wystąpiło zmniejszenie objętości śledziony o co najmniej 35% w porównaniu z 3% pacjentów otrzymujących najlepszą dostępną terapię, która obejmowała ruksolitynib. W ramach przyspieszonego zatwierdzenia, CTI jest wymagane do opisania korzyści klinicznej w badaniu potwierdzającym. Aby spełnić ten wymóg po zatwierdzeniu, CTI planuje zakończyć badanie PACIFICA, z oczekiwanymi wynikami w połowie 2025 roku.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (≥ 20%) po podaniu produktu VONJO 200 mg dwa razy na dobę były biegunka, trombocytopenia, nudności, niedokrwistość i obrzęki obwodowe. Najczęstszymi poważnymi działaniami niepożądanymi (≥3%) po podaniu produktu VONJO 200 mg dwa razy na dobę były niedokrwistość, trombocytopenia, zapalenie płuc, niewydolność serca, progresja choroby, gorączka i rak płaskonabłonkowy skóry.