Dialectic Therapeutics, Inc., firma biotechnologiczna z siedzibą w Teksasie, zajmująca się tworzeniem innowacyjnych nowych technologii w leczeniu raka, ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała DT2216 oznaczenie leku sierocego do leczenia limfocytów T chłoniak. DT2216 jest związkiem pierwszej generacji firmy Dialectic zbudowanym przy użyciu zastrzeżonej i nowatorskiej platformy technologii antyapoptotycznej ukierunkowanej degradacji białek (APTaD™).

„To ważny kamień milowy w rozwoju DT2216, naszego wiodącego związku APTaD™. Decyzja FDA o przyznaniu statusu leku sierocego podkreśla nasze przekonanie, że DT2216 może być obiecującym lekiem dla pacjentów z chłoniakiem z komórek T” powiedział dr David Genecov, prezes i dyrektor generalny firmy Dialectic. „Istnieje krytyczne, niezaspokojone zapotrzebowanie na osoby, u których zdiagnozowano ten rzadki nowotwór, w przypadku którego obecnie zatwierdzone terapie mają stosunkowo niski odsetek odpowiedzi”.

Prawidłowe komórki T wymagają ekspresji BCL-XL, aby przetrwać selekcję grasicy podczas ich rozwoju. Po selekcji grasicy BCL-XL normalne komórki T nie wyrażają już BCL-XL. Jednak wiele chłoniaków T-komórkowych wykazuje reekspresję BCL-XL jako mechanizm ich transformacji nowotworowej i pozwala na ich dalsze przeżycie jako nowotwór. Badania wykazały znaczenie BCL-XL w przeżywalności chłoniaka z komórek T. W badaniach przedklinicznych firma Dialectic wykazała, że DT2216 jest skutecznym sposobem leczenia chłoniaka z komórek T.

Biuro ds. Rozwoju Produktów Sierocych FDA przyznaje status leku sierocego lekom i biologicznym, które są przeznaczone do bezpiecznego i skutecznego leczenia, diagnozowania lub zapobiegania rzadkim chorobom lub stanom, które dotykają mniej niż 200,000 XNUMX osób w USA. Oznaczenie leku sierocego zapewnia określone korzyści, w tym zachęty finansowe wspierające rozwój kliniczny i potencjał do siedmiu lat wyłączności rynkowej w USA po zatwierdzeniu przez organy regulacyjne.

CO WYNIEŚĆ Z TEGO ARTYKUŁU:

The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.