Udane badanie kliniczne dotyczące leczenia ostrego udaru mózgu przy użyciu ludzkiej krwi pępowinowej

Badanie fazy I przeprowadzono na pacjentach w wieku 45-80 lat, u których wystąpił ostry udar niedokrwienny. Krew pępowinową pobrano z publicznego wykazu krwi pępowinowej StemCyte na podstawie grupy krwi ABO/Rh, dopasowania antygenu ludzkich leukocytów (HLA) > 4/6 i dawki komórkowej całkowitej liczby komórek jednojądrzastych (MNC) wynoszącej 0.5-5 x 107 komórek/kg. Dodatkowo, cztery (4) 100 ml dawki mannitolu podano dożylnie 30 minut po przeszczepieniu krwi pępowinowej, a następnie co 4 godziny.

Pierwszorzędowymi punktami końcowymi była liczba pacjentów, u których wystąpiła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) w ciągu 100 dni po transfuzji. Drugorzędowymi wynikami były zmiany w skali udaru National Institutes of Health (NIHSS), wskaźnika Barthela i skali Berg Balance Scale. W jednym przypadku 46-letni mężczyzna z wywiadem nadciśnienia tętniczego i hemodializą z powodu schyłkowej niewydolności nerek był leczony allogenicznie za pomocą hUCB z identycznym ABO/Rh, dopasowaniem 6/6 HLA i liczbą MNC 2.63 x 108 komórek/kg. W trakcie 12-miesięcznego badania pacjent nie zgłosił się z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi ani GVHD. Jego wynik NIHSS spadł z 9 do 1; wynik skali Berg Balance wzrósł z 0 do 48, a wynik wskaźnika Barthel wzrósł z 0 do 90. To wstępne badanie wykazało, że dorosły pacjent z hemiplegią z powodu udaru niedokrwiennego całkowicie wyzdrowiał w ciągu 12 miesięcy po otrzymaniu allogenicznej terapii UCB.

„Jesteśmy bardzo zadowoleni z pomyślnego wyniku klinicznego badania fazy I przeprowadzonego przez StemCyte” — powiedział prezes i przewodniczący StemCyte, dr Jonas Wang. „Ponieważ ostry udar jest drugą i trzecią najczęstszą przyczyną zgonów i niepełnosprawności na całym świecie, wynik ten jest równie wyjątkowy, jak nieoczekiwany”. Około 30%-35% osób po udarze umiera, a prawie 75% osób, które przeżyły, doznaje trwałej niepełnosprawności. Obecne terapie w ostrej fazie obejmują stosowanie leków trombolitycznych, przeciwzakrzepowych i przeciwpłytkowych. Jednak stosowanie takich środków zwiększa częstość występowania krwotoków o 15%-20%.

Komórki macierzyste krwi pępowinowej proliferują do komórek nerwowych i okazały się skuteczne w leczeniu kilku chorób neurodegeneracyjnych. W udarze mózgu dożylne wstrzyknięcie UCB i MNC może przywrócić zdolności wysiłkowe, a także zapewnić działanie neuroprotekcyjne, na co wskazuje zmniejszona ekspresja markerów zapalnych, takich jak TNF-alfa, IL-1β i IL-2.